Innowacje w leczeniu NMOSD | Pierwszy program lekowy

Spis treści:

Od 1 listopada 2022 r. obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – „Leczenie pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego” (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders, NMOSD) [1]. W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny, innowacyjny lek – satralizumab. Zgodnie z założeniami programu lekowego preparat ten może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4).

Leczenie pacjentów z NMOSD: kryteria kwalifikacji

Badania diagnostyczne wykonywane w ramach programu

1. Kryteria kwalifikacji
Do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie poniższe kryteria:

1) wiek powyżej 12. roku życia;

2) rozpoznanie chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych oraz rdzenia kręgowego (NMOSD) – oparte na aktualnych kryteriach diagnostycznych [2];

3) potwierdzenie obecności przeciwciał anty-AQP4;

4) EDSS od 0 do 6,5 włącznie;

5) brak przeciwwskazań do stosowania satralizumabu określonych w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL);

6) brak wcześniejszego leczenia inną terapią z zastosowaniem leków z grupy inhibitorów interleukiny 6;

7) w przypadku pacjentek w wieku rozrodczym zaleca się stosowanie antykoncepcji.

1. Badania przy kwalifikacji:

1) badania laboratoryjne:
a) morfologia krwi z rozmazem,
b) badanie ogólne moczu,
c) CRP,
d) AST, ALT,
e) lipidogram;

2) dostępny (w wywiadzie lub wykonany przy kwalifikacji) wynik badania MRI potwierdzający rozpoznanie NMOSD;

3) dostępny (w wywiadzie lub wykonany przy kwalifikacji) wynik badania potwierdzającego obecność przeciwciał anty-AQP4;

4) ocena stanu neurologicznego z określeniem EDSS;

5) test ciążowy u pacjentek w wieku rozrodczym;

6) wykluczenie gruźlicy;

7) wykluczenie aktywnego zakażenia HBV (obecności antygenu HBs), HCV (brak przeciwciał anty-HCV, a w przypadku pozytywnego wyniku – oznaczenie PCR HCV metodą ilościową);

8) obecność antygenu wirusa HIV (HIV Ag/Ab Combo).

Leczenie NMOSD: innowacyjne możliwości terapii

NMOSD (wcześniej nazywana też chorobą Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunizacyjnym, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Każdy rzut choroby wiąże się z ryzykiem pozostawienia nieodwracalnej niesprawności. Z tego powodu niezwykle istotna jest prawidłowa diagnostyka NMOSD i szybkie wdrożenie odpowiedniej terapii. Kluczowe w diagnostyce NMOSD jest oznaczenie przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), które odgrywają zasadniczą rolę w patogenezie choroby. Charakteryzują się one bardzo wysoką swoistością (85–99%) i są wykrywane u większości pacjentów (68–91%). Leczenie NMOSD możemy podzielić na leczenie rzutu oraz leczenie modyfikujące przebieg choroby.

Jak wspomina w wywiadzie [3] dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego:

„przed nami nowa era leczenia immunomodulującego NMOSD”.

Przeczytaj wywiad z prof. Moniką Adamczyk-Sową

W terapii seropozytywnego NMOSD (z obecnością przeciwciał anty-AQP4) pojawiły się w ostatnich latach trzy nowe leki, wykazujące bardzo dużą skuteczność w leczeniu tej choroby i tym samym poprawiające rokowania pacjentów. Są to przeciwciała monoklonalne, które mogą być stosowane jako leki pierwszego wyboru. Jednym z nich jest satralizumab, stosowany w ramach programu refundacyjnego. Dokładne zalecenia dotyczące postępowania terapeutycznego i podawanych leków zostały podsumowane niedawno w „Stanowisku na temat zasad diagnostyki i leczenia chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD)” [4].

Satralizumab w leczeniu NMOSD z przeciwciałami anty-AQP4

W swoim wykładzie „Program lekowy dla chorych z NMOSD” podczas konferencji „Neuroimmunologia 2022” prof. dr hab. n. med. Beata Zakrzewska-Pniewska dokładnie wyjaśnia mechanizm działania i zasady stosowania satralizumabu [5]. Jest to przeciwciało monoklonalne, skierowane przeciwko receptorowi dla interleukiny 6 (IL-6). Podaje się je w monoterapii lub w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną w leczeniu NMOSD. Dostępny lek może być stosowany u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała IgG anty-AQP4 (wyniki badań wykazały znacząco wyższą skuteczność terapii u pacjentów seropozytywnych).

Program lekowy B.138.FM: zobacz pełną treść

Opracowano na podstawie: